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细胞和基因治疗 (CGT) 是一个前景光明的领域，通过直接针对疾病的根本原因，为患者带来显著的临床益处。顺应这一趋势，各国监管机构都在努力加速 CGT 产品开发。为了加速，必须提高临床试验的效率，因此 CGT 产品的早期临床试验应该细致而富有成效。对国际监管机构的指南进行了比较和分析，以研究早期 CGT 产品设计时的考虑因素。指南将安全性评估、有效性初步证据收集、剂量探索和可行性评估描述为 CGT 产品早期临床试验的共同目标。此外，早期 CGT 产品设计的考虑因素包括预处理效果以及制造和给药过程中的问题。指南还涵盖了研究人群的选择、对照组/盲法以及剂量/方案规划。每个指南的详细程度、描述和内容范围存在差异。FDA 发布的指南最具体。然而，与之前的小分子和生物制剂早期临床试验设计指南相比，当前的指南需要修改，以提出更详细、更实用的原则和规则。
早期治疗的国际指南比较...
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