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lltrna 于 2021 年 11 月成立，自称是“世界上第一家 tRNA 平台公司”。通过设计转移 RNA 分子（蛋白质合成的细胞信使），这家初创公司获得了 5000 万美元的初始融资，旨在解决可能引发各种疾病的错误蛋白质生产机制。但 Alltrna 并不是唯一一家追求基于 tRNA 的疗法的公司。ReCode Therapeutics、Shape Therapeutics 和 Tevard Biosciences 都先于它而来；随着 hC Bioscience 的到来，该领域继续扩大，这家初创公司于 2 月底以 2400 万美元的融资从隐身模式中脱颖而出，计划用 tRNA 对抗癌症和罕见疾病。所有这些公司都至少在一定程度上专注于设计 tRNA 以绕过过早停止信号并改为整合所需的氨基酸。这种过早终止密码子的作用就像句子中间放错的句号，会混淆信使 RNA (mRNA) 中编码的信息，约占所有遗传疾病的 11%。因此，从理论上讲，仅一个“抑制” tRNA 就可能治愈数千种不同的罕见遗传疾病，每种疾病都是由相同类型的截断“无意义”突变引起的，这些突变会导致基因表达错误。非营利性囊性纤维化基金会的研究和药物发现战略顾问 William Skach 表示：“如果可以安全地做到这一点，那么它真的为一整类新疗法打开了大门。”Alltrna 的创始 CEO 兼董事 Lovisa Afzelius 补充道：“它释放了一种能力，可以满足那些原本被完全忽视的患者群体的未满足需求。”然而，尽管 tRNA 技术在临床前具有诸多前景，但目前尚不确定该平台是否会胜过小分子“读通”药物，如 Translarna (ataluren)，这是一种在欧洲和巴西获批用于治疗无义突变介导的杜氏肌营养不良症的药物。此外，正在开发的基因编辑策略也可能与 tRNA 药物相媲美。“我们还不知道抑制 tRNA 在体内的功效，”阿拉巴马大学伯明翰分校的分子遗传学家 Kim Keeling 指出，他仍在继续寻找具有抑制 tRNA 的化合物
tRNA 疗法在初创企业中崭露头角
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