摘要:在过去十年中,研究、临床开发和商业活动发生了转变,以利用 RNA 的多种生理作用将其用于医学。随着针对 COVID-19 的 mRNA 疫苗脂质 RNA 纳米颗粒的快速成功开发以及多种基于 RNA 的药物的获批,RNA 已跃居药物研究的前沿。除了 mRNA 在产生抗原或治疗性蛋白质方面的作用外,许多类别的 RNA 还具有多种功能,它们在细胞和组织中起着调节作用。这些 RNA 具有作为新疗法的潜力,RNA 本身可以作为药物或靶标。在此,基于 CAS 内容集合,我们提供了当前状态的概览,并概述了医学领域 RNA 研究在时间、地理、治疗渠道、化学修饰和传递机制方面的趋势。■ 简介