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摘要：自发现第一个微小RNA（miRNA，miR）以来，人们对miRNA生物学的理解已大大扩展。miRNA参与并被描述为癌症主要特征的主要调节器，包括细胞分化、增殖、存活、细胞周期、侵袭和转移。实验数据表明，可以通过靶向miRNA表达来改变癌症表型，并且由于miRNA充当肿瘤抑制因子或致癌基因（oncomiR），它们已成为有吸引力的工具，更重要的是，成为癌症治疗药物开发的新靶点。通过使用miRNA模拟物或靶向miRNA的分子（即小分子抑制剂，如抗miRS），这些疗法在临床前环境中显示出良好的前景。一些以miRNA为靶向的疗法已扩展到临床开发，例如用于治疗癌症的miRNA-34模拟物。在这里，我们讨论了 miRNA 和其他非编码 RNA 在肿瘤发生和抗药性中的作用，并总结了一些最近成功的系统性递送方法以及 miRNA 作为抗癌药物开发靶标的最新进展。此外，我们还全面概述了临床试验中的模拟物和抑制剂，最后列出了基于 miRNA 的临床试验。
以 miRNA 和其他非编码 RNA 为靶点的治疗方法：最新进展
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