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摘要 目的 一种可改善生存率和/或疾病进展的药物可以创造实际期权价值 (ROV),即通过延长生存期实现的未来创新带来的额外健康收益。ROV 可作为临床和付款人决策者的相关考虑因素。我们旨在估计一线 (1L) 艾乐替尼在间变性淋巴瘤激酶 (ALK) 阳性非小细胞肺癌 (NSCLC) 中的事前 ROV。方法 我们开发了一个马尔可夫模型来估计由于未来潜在的二线 (2L) 药物,1L 艾乐替尼与 1L 克唑替尼获得的生命年 (LY) 和质量调整生命年 (QALY)。转移概率来自 1L 艾乐替尼的 3 期试验和 2L 布格替尼的 2 期试验。我们确定了在阿来替尼一线获批时正在 ALK 阳性 NSCLC 中进行 2 期和 3 期试验的药物,并根据公开数据预测了这些药物上市的可能性和时间以及潜在疗效。结果考虑 ROV 后,阿来替尼的折扣增量 LY 和 QALY 分别增加了 12.9%(95% CR - 2.96%,34.82%;1.25 vs. 1.11)和 11.2%(95% CR - 2.14%,29.29%;1.03 vs. 0.92)。阿来替尼的增量 ROV 对未来药物的预计疗效、吸收水平和阿来替尼(与克唑替尼相比)无进展生存期的风险比很敏感。结论在预期创新水平高的治疗领域,事前 ROV 可能是一个重要的价值考虑因素。未来药物的潜在疗效和预计到达时使用阿来替尼的增量生存率是评估 ROV 的重要考虑因素。

ALK 阳性非小细胞肺癌

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