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需要新的有效治疗策略来治疗脑神经退行性疾病并改善阿尔茨海默病 (AD)、帕金森病 (PD)、亨廷顿病 (HD)、肌萎缩侧索硬化症 (ALS) 以及其他脑部疾病患者的生活质量。目前尚无有效的治疗选择；神经退行性疾病 (ND) 的现有疗法只能暂时改善少数患者的认知症状。此外，尽管临床前和 I-II 期临床试验很有希望，但大多数基于淀粉样蛋白的 III 期临床试验最近在 AD 中失败，这进一步表明需要更好地了解疾病的早期机制以及更有效的给药途径。事实上，除了常见的病理事件和分子底物外，这些疾病中的每一种都会优先影响特定神经回路中确定的神经元亚群（选择性神经元脆弱性），从而导致典型的与年龄相关的临床特征。从这个角度来看，成功发现药物的关键是对潜在的新分子靶点进行可靠且可重复的生物学验证，同时建立协议/工具，以便高效、有针对性地将药物输送到特定的目标区域。在这里，我们提出并讨论聚焦超声辅助给药作为一种特定且新颖的技术方法，以实现目标区域药物的最佳浓度。我们将重点关注通过鼻腔途径结合 FUS 将药物输送到大脑，这是一种有希望的方法，可实现神经保护并挽救几种 ND 的认知衰退。
利用聚焦超声辅助鼻腔内药物输送进行脑治疗
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