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摘要 基因治疗是治疗遗传性疾病和癌症的有力工具，它针对的是疾病的根源，而不仅仅是治疗症状。虽然基因传递的最初成功很大程度上依赖于病毒载体，但非病毒载体正成为一种有前途的基因传递系统，可有效治疗并降低毒性。然而，遗传物质的传递仍然具有挑战性，需要具有增强靶向性、降低毒性和控制释放的载体。在本文中，我们重点介绍了利用环状寡糖分子环糊精 (CD) 的基因治疗的当前工作。CD 具有许多独特的能力，例如承载小分子药物、充当接头或模块组件、降低免疫原性和破坏膜，是许多传递系统中的重要成分。这些载体在联合疗法中也显示出巨大的前景，因为易于组装大分子结构和各种化学衍生物，从而可以实现可定制的传递系统和治疗剂的共同传递。联合治疗和个性化治疗可以改善患者的健康状况——模块化系统（例如包含 CD 的系统）更有利于这些治疗类型。
环糊精在药物输送中的应用：在基因和联合治疗中的应用
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