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摘要：突变型 p53 是新型抗癌药物最具吸引力的靶点之一。尽管传统上认为该药物难以治疗，但最近出现了几种针对突变蛋白的新策略。其中最有希望的一种是使用低分子量化合物来促进突变型 p53 重新折叠和重新激活为野生型。目前有几种这样的重新激活药物正在临床试验中进行评估，包括 eprenetapopt (APR-246)、COTI-2、三氧化二砷和 PC14586。其中，针对突变型 p53 的临床进展最快的是 eprenetapopt，它已完成 I、II 和 III 期临床试验，后者针对患有突变型 TP53 骨髓增生异常综合征的患者。虽然目前没有关于 eprenetapopt 临床疗效的数据，但初步结果表明该药物的耐受性相对较好。已进入临床试验阶段的其他针对突变 p53 的策略包括使用促进突变蛋白降解的药物和利用突变蛋白开发抗癌疫苗。通过所有这些正在进行的试验，我们很快就会知道针对突变 p53 是否可用于癌症治疗。如果这些试验中的任何一项显示出临床疗效，那么这可能是癌症患者治疗的革命性进展，因为突变 p53 在这种疾病中非常普遍。
针对突变 p53 进行癌症治疗
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