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摘要 ：造血干细胞移植 (HCT) 和基于干细胞的基因疗法依赖于收集足够的 CD34 + 造血干细胞和祖细胞 (HSPC) 的能力，通常通过外周血动员实现。常用的 HSPC 动员方案包括单药粒细胞集落刺激因子 (G-CSF)、普乐沙福、化疗或这些药物的组合。然而，这些方案通常需要多日的注射和白细胞分离术才能收集足够的 HSPC 用于 HCT（最低 = > 2 × 10 6 CD34 + 细胞/kg；最佳 = 5-6 × 10 6 CD34 + 细胞/kg）。此外，考虑到成功的基因编辑和制造需要的 HSPC 数量要高得多，这些方案通常会为基于 HSPC 的基因编辑疗法产生次优的 CD34 + HSPC 数量。同时，G-CSF 与骨痛等常见不良事件以及罕见但可能危及生命的脾破裂风险增加有关。此外，G-CSF 对镰状细胞病患者不安全，镰状细胞病是可能从自体 HSPC 基因编辑疗法中受益的关键患者群体，G-CSF 与不可接受的严重血管闭塞和血栓事件发生率有关。Motixafortide 是一种新型 CXCR4 抑制剂，具有延长的体内活性（> 48 小时），临床前和临床试验表明，它可以快速动员大量 HSPC 为 HCT 做准备，同时通过免疫表型和单细胞 RNA 表达谱优先动员更多更原始的 HSPC。在这篇综述中，我们介绍了干细胞动员的历史和新型动员策略的最新创新，特别关注了长效 CXCR4 抑制剂莫替沙福肽作为新型 HSPC 动员剂的开发。
新型 CXCR4 抑制剂莫替沙福肽的综述
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