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摘要：病毒和病毒衍生颗粒具有将分子递送至细胞的固有能力，但难以轻易改变细胞类型选择性，这阻碍了它们用于治疗递送。本文我们展示了通过展示在包裹 CRISPR-Cas9 蛋白和向导 RNA 的膜衍生颗粒上的抗体片段识别细胞表面标志，可以将基因组编辑工具靶向特定细胞。这些 Cas9 包装包膜递送载体 (Cas9-EDV) 用不同的展示抗体片段进行编程，在体外和体内混合细胞群中对靶细胞而不是旁观者细胞进行基因组编辑。该策略使得能够在人源化小鼠中生成基因组编辑的嵌合抗原受体 (CAR) T 细胞，从而建立了一种具有广泛治疗用途的新型可编程递送方式。
用于体内人类基因组工程的可编程包膜运载载体
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