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Ensoma 准备创造一个新的治疗类别。利用一流的递送和工程技术，该生物技术公司旨在利用体内造血干细胞 (HSC) 的力量，为癌症、自身免疫和遗传疾病提供一次性、现成的治疗。Ensoma 利用其病毒样颗粒 (VLP) 递送平台，专注于通过体内血液和免疫细胞的工程化来治疗疾病。利用基因编辑方法治疗更多疾病的潜力促使 Ensoma 于 2023 年初收购了 Twelve Bio，扩展了其工程工具包，包括基于成簇的规律间隔短回文重复序列 (CRISPR) 相关蛋白 12a (Cas12a) 的编辑器。该公司已将这些编辑器整合到其体内 Engenious 平台和管道计划中，并正在探索将其编辑器与使用各种递送技术针对其他细胞的公司合作的机会。 Ensoma 的工具包建立在结构洞察的基础上。Twelve Bio 的哥本哈根大学创始人利用 X 射线晶体学和低温电子显微镜，展示了 Cas12a 能够以极高的特异性识别 DNA 靶序列；研究了靶向 CRISPR RNA (crRNA) 的蛋白质与靶序列 DNA 之间的分子相互作用；并揭示了酶如何改变形状以适应精确结合。这些洞察使该公司能够增强 Cas12a（一种小型精确编辑蛋白）的天然优势，从而创建具有更高安全潜力、更好的多路复用能力和交付平台多功能性的编辑器。
用于体内基因组工程的精准 CRISPR
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