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摘要 CRISPR（成簇规律间隔短回文重复序列）技术已成为一种强大的基因组编辑技术，目前已广泛应用于基础生物医学研究，以探索基因功能。最近，该技术越来越多地应用于人类疾病的研究或治疗，包括巴特综合征对心脏的影响、杜氏肌营养不良症、血友病、β-地中海贫血和囊性纤维化。CRISPR/Cas9（CRISPR 相关蛋白 9）基因组编辑已用于纠正致病的 DNA 突变，范围从单个碱基对到大片段缺失，适用于从体外细胞到体内动物的模型系统。除了遗传疾病，CRISPR/Cas9 基因编辑还应用于免疫学应用，例如靶向 CC 趋化因子受体 5 型、程序性死亡 1 基因或在 T 细胞中创建嵌合抗原受体，用于治疗获得性免疫缺陷综合征 (AIDS) 或促进抗肿瘤免疫治疗等目的。此外，该技术已应用于家养动物的基因操作，目的是大规模生产生物医学材料，包括分子、细胞或器官。最后，CRISPR/Cas9 已与诱导性多能干细胞 (iPS) 细胞合作，执行多种组织工程任务，包括创建疾病模型或准备用于移植的供体特异性组织。本综述将探讨 CRISPR/Cas9 的使用如何为人类疾病的治疗打开新的大门。版权所有 ª 2016，重庆医科大学。由 Elsevier BV 制作并托管 这是一篇根据 CC BY-NC-ND 许可 ( http://creativecommons.org/licenses/ by-nc-nd/4.0/ ) 开放获取的文章。
CRISPR介导的基因组编辑和人类疾病
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