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基因组编辑是一组科学家用来改变生物体 DNA 的技术。在几种基因组编辑技术中，成簇的规律间隔短回文重复序列 (CRISPR) 相关蛋白 9 (CRISPR-Cas9) 是众所周知的。CRISPR-Cas9 系统比其他基因组编辑方法更快、更便宜、更准确、更高效，并且它是从细菌的免疫机制改编而来。镰状细胞病 (SCD) 是一组单基因疾病，尽管其发病率高且具有慢性衰弱性质，但仍然很少有可用的治疗方法。本研究旨在回顾有关 CRISPR-Cas9 基因组编辑作为镰状细胞病 (SCD) 管理创新的现有文献和当前临床试验，以及 SCD 的当前治疗状态。在本系统综述中，我们搜索了截至 2022 年 10 月 6 日发表的 PubMed、Google Scholar、African Journals Online (AJOL) 和 Clinicaltrial.gov 文章。使用诸如镰状细胞病、基因组编辑、遗传学、新疗法、造血干细胞移植、基因治疗和 CRISPR-Ca9 等搜索词搜索使用 CRISPR-Cas9 作为干预措施的当前临床试验。引用的研究包括荟萃分析、原创研究、前瞻性临床试验、在线摘要、文献综述、回顾性研究、病例系列和科学会议。初步搜索获得了 27,678 篇文章。在审查了标题和摘要后，本系统综述基于最近基于证据的 SCD 管理，共纳入了 32 篇出版物和 6 项正在进行的临床试验。CRISPR-Cas9 基因组编辑是一种新颖的创新技术，有可能以最小的副作用治愈儿童和成人的 SCD。目前已有六项临床试验正在进行中，具有巨大的扩大至第 3 阶段和第 4 阶段的潜力。
CRISPR-Cas9 基因组编辑作为...的一项创新
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