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上个季度，I 期和 II 期临床试验中的基因治疗产品数量有所下降，延续了 2022 年第四季度的趋势。一种用于输血依赖性β地中海贫血 (TDT) 或严重镰状细胞病 (SCD) 患者的疗法 exagamglogene autotemcel 或 exa-cel 已于第一季度申请批准。同样在基因治疗管线中，肿瘤学和罕见病仍然是总体和临床开发的主要领域。这两个领域仍然是非转基因细胞疗法管线开发的首要领域。在 RNA 管线中，罕见病仍然是最主要的靶向治疗领域，而抗癌疗法是第二大靶向领域。
细胞、基因和 RNA 治疗前景
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