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这些疗法通常单次治疗费用约为 100 万美元，如果算上治疗费用（例如住院费用以及分离和操作细胞所需的程序费用），费用会更高。去年，美国食品和药物管理局批准了首个治疗血友病 B 的基因疗法，B 是一种损害血液凝固的遗传性疾病。每次治疗费用为 350 万美元，这种名为 Hemgenix 的疗法是世界上最昂贵的药物。与基于小分子药物的更成熟的疗法相比，基因疗法的开发和生产成本更高。但基因疗法也带来治愈的希望，使接受治疗的人既不必长期依赖昂贵的药物，也不必承担住院的风险。一些人认为这证明高昂的成本是合理的：如果一种疗法可以节省数百万的下游治疗费用，那么初始支出总体上仍然可以省钱。毕竟，随着时间的推移，更传统的治疗方法的成本会累积起来：例如，一项研究发现，在美国，治疗一名镰状细胞性贫血患者直到 64 岁的费用为 170 万美元（KM Johnson 等人，Blood Adv. 7，365–374；2023）。即使在富裕国家，医疗保健系统也无力承担与基因疗法相关的高昂初始成本。2021 年，马萨诸塞州萨默维尔的治疗药物开发商 Bluebird Bio 撤回了在欧洲销售一种治疗 β-地中海贫血（另一种血液病）的基因疗法的计划，因为未能与欧洲当局就价格达成协议。该公司表示将把销售重点放在美国，因为美国对药品成本的监管相对较少。但即使在美国，成本也很重要。马萨诸塞州波士顿卫生经济智库临床与经济评论研究所所长 Steven Pearson 表示，美国的健康保险通常由雇主补贴，有些雇主已经表示，他们可能会在明年限制对基因疗法的覆盖。与此同时，中低收入国家则完全陷入困境。这尤其令人痛心，因为其中一些疾病，如β-地中海贫血和镰状细胞病，在世界较贫穷的地区比在富裕国家更常见。例如，在一些撒哈拉以南地区，据估计约有 2% 的儿童出生时就患有镰状细胞病。考虑到筛查很少，这个数字很可能被低估了。
实现 DNA 的医疗潜力仍是一项成本高昂的挑战
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