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o基于疾病严重程度的个人考虑(IC)将考虑其他基因型。•患者没有处方药的禁忌症; •患者没有临床合适的,已知和可用的10/10人白细胞抗原匹配的兄弟姐妹供体,愿意参加同种异体造血干细胞移植; •患者尚未接受其他基因疗法或同种异体造血干细胞移植; •在合格的Lyfgenia(Lovotibeglogene autotemcel)的专家中为患者开了叶晶(Lovotibeglogene autotemcel); •患者有羟基脲治疗或患者使用羟基脲的史; •在治疗之前,在过去的两年中,患者必须至少有4个严重的血管熟悉危机(VOC)事件,或者目前正在接受慢性红细胞(RBC)输血疗法,以预防严重的血管熟悉事件;和

lyfgenia(lovoti -blown autotemcel)

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