机构名称：
¥ 1.0
经常询问的问题问：什么是基因治疗？A：基因治疗涉及将基因健康副本递送到体内，目的是恢复靶细胞的功能。jaguar的基因治疗计划使用基于腺相关的病毒（AAV）载体的传递，这意味着AAV充当了一种类型的车辆（或载体），以将功能基因传递到靶细胞中。aaV已被证明是有效的载体，因为它是非病毒的（这意味着它不能引起疾病），但在获得目标细胞方面非常有效。要用作基因递送的载体，AAV的病毒DNA被去除并用旨在为患有遗传疾病的患者具有治疗益处的基因代替。在AAV载体将其基因有效载荷传递给细胞核后，然后将基因转录并翻译成产生功能性蛋白质。该基因将与染色体分开地在核中持续存在。然后，患者的身体分解并处理AAV矢量。您可以查看Jaguar为年轻观众创建的简短动画视频，并在此处解释基因疗法。问：基因疗法会改变一个人的DNA吗？a：这取决于所使用的基因治疗的类型。我们特别选择了AAV作为载体，部分原因是它改变了患者的DNA的可能性很小。虽然AAV载体主要将基因传递给核与患者DNA分开存在的基因，但在某些情况下，基因将基因插入（与）患者DNA中的患者DNA在人类临床试验中。问：JAG201如何工作？问：JAG201如何工作？迄今为止，没有证据表明这导致了包括癌症在内的任何疾病的发展。问：AAV向量是否存在潜在的风险？ a：在研究AAV基因疗法的动物和人类临床研究中，已经报道了与矢量相关的安全风险，以及批准的基因疗法的销售后经验。 有时，免疫系统对矢量过度反应会导致影响肝脏，大脑或身体形成凝块的能力的并发症。 为了降低免疫系统连接风险的可能性，临床试验可能会预先对AAV载体的抗体进行预筛选，并要求药物减少患者的免疫反应。 a：shank3单倍度不足会导致突触处的功能障碍，或神经元之间的相互作用点，破坏了神经细胞之间的通信。 它导致几种关键神经元受体和信号蛋白的降低，从而导致神经元之间的突触形成受损。 适当的突触功能对于神经元到神经元的通信至关重要，这是学习和认知功能的基础。 JAG201通过腺相关病毒血清型9（AAV9）向量提供功能性shank3 Minigene*，以靶向中枢神经系统中的神经元。 该疗法旨在提供适当的shank3水平，并持久恢复学习和记忆所需的突触功能，这是对认知，沟通，社交和运动技能的适当神经发育和维护的基础。 *小型基因是缩短基因的形式，它保留了遗传序列的关键功能成分。 问：JAG201如何管理？问：AAV向量是否存在潜在的风险？a：在研究AAV基因疗法的动物和人类临床研究中，已经报道了与矢量相关的安全风险，以及批准的基因疗法的销售后经验。有时，免疫系统对矢量过度反应会导致影响肝脏，大脑或身体形成凝块的能力的并发症。为了降低免疫系统连接风险的可能性，临床试验可能会预先对AAV载体的抗体进行预筛选，并要求药物减少患者的免疫反应。a：shank3单倍度不足会导致突触处的功能障碍，或神经元之间的相互作用点，破坏了神经细胞之间的通信。它导致几种关键神经元受体和信号蛋白的降低，从而导致神经元之间的突触形成受损。适当的突触功能对于神经元到神经元的通信至关重要，这是学习和认知功能的基础。JAG201通过腺相关病毒血清型9（AAV9）向量提供功能性shank3 Minigene*，以靶向中枢神经系统中的神经元。该疗法旨在提供适当的shank3水平，并持久恢复学习和记忆所需的突触功能，这是对认知，沟通，社交和运动技能的适当神经发育和维护的基础。*小型基因是缩短基因的形式，它保留了遗传序列的关键功能成分。问：JAG201如何管理？问：JAG201如何管理？shank3 Minigene是通过去除Shank3基因的不必要部分而创建的，以使DNA适合AAV载体。A：JAG201将通过脑室室（ICV）注射来给药。ICV给药是使用导管或管道直接注射到大脑中的，将其置于含有脑脊液（CSF）的侧心室的空间。
2024年8月22日更新
主要关键词
相关文件推荐
