描述该研讨会将对童年的神经肌肉疾病的诊断和治疗中的近期和未来发展进行高级研究,并特别关注骨骼肌的遗传疾病。近年来,神经肌肉疾病的领域已通过多种新疗法和诊断技术改变了,并以旺盛的速度继续进行创新。目标受众包括执业儿童神经科医生,学员,盟友卫生专业人员和科学家。该课程将从对最近批准的疗法,选定的临床试验和剪切诊断方法的审查开始。接下来将概述肌肉营养不良协调委员会对未来研究的愿景。随着该课程对治疗性发育的深入研究,它将使用特定的神经肌肉疾病的示例来证明临床前治疗性发育,临床试验准备,IND提交和临床试验行为的弧线。道德问题将在研究和临床环境中讨论,以及基于证据的医疗决策方法的作用。在会议结束时,与会者将了解当前的小儿神经肌肉医学实践,了解新型疗法的发展,并了解新颖的疗法和新型临床实践将来如何发展。