肌萎缩性侧索硬化症(ALS)是一种不可驱动的退行性疾病,会影响大脑和脊髓,涉及运动和运动外途径。然而,过去十年见证了研究工作的激增,显着增强了我们对疾病的遗传和零星形式的理解,并导致了疾病进展的不同类型的生物标志物的发展。值得注意的是,了解该疾病的病理学和潜在机制,特别是在遗传C9ORF72-和SOD1相关的ALS/FTD方面的几个突破,导致了潜在疾病修饰药物的发展和测试。同时,正在进行评估,旨在在其初始阶段减速或停止变性。本期特刊旨在收集和分享科学界的最新进步ALS研究领域,从临床前工作到临床分析和治疗方法。
主要关键词