机构名称：
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与经典药物相比，基因治疗有可能介导可能的最高治疗水平。每个正常或患病的细胞都可以通过使用仅在给定独特情况下活跃的特定转录因子来打开或关闭组织，疾病和时间依赖性方式的基因表达盒。实际上，我们在实现概念时面临问题：将核酸递送到靶细胞中是非常无效的，并且提出了巨大的挑战。未来发展的关键问题包括改善靶向，增强的细胞内摄取以及基因载体的毒性降低。当前使用的矢量类具有互补特征，例如，一方面病毒载体的高细胞内效率，另一方面的低免疫原性和更大的非病毒载体的灵活性。病毒和非病毒媒介技术的合并被强调为对未来的令人鼓舞的策略。概念包括化学修饰的病毒载体（“化学病毒”）和类似病毒样系统的合成（“合成病毒”）。用于向媒介发展到人工合成病毒的研究。
优化靶向基因递送
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