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许多严重的疾病仍然缺乏适当的治疗方法。当前在开发药物的投资并不总是优先考虑最大的未满足医疗需求。对于面对科学挑战的疾病尤其如此(例如对疾病的有限理解)或有限的商业利益(例如罕见疾病)。结果,仍然缺乏令人满意的治疗方法,存在严重的疾病,例如某些癌症或神经退行性疾病。此外,有6000多种已知稀有疾病,目前有95%没有治疗选择。
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