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图2 NA在4周内诱导体内重复收缩。 降低遗传扩张的商业应用和优势可以是具有一系列神经发育条件的个体的变革疗法,因为目前尚无治愈罕见的三核苷酸重复疾病的治愈方法。 与竞争方法不同,这会引起收缩,并且功效适合临床试验的快速时间表。 开发阶段的临床前体外和体内数据中有希望的。 下一步包括药物化学,药代动力学,动物功效和毒理学研究。 专利状态专利方法的治疗疾病与在美国#13-06-2023上发出的重复不稳定性相关的疾病,日本#jp2019524160 on 05-11-2023,eu#3496713在13003-2024上,在13003-2024上,悬而未决地申请#CA303359590 in CANCALAITIAN n. (2020)。 自然遗传学,52:146-59。 HASUIKE,Y。等。 (2022)。 疾病神经生物学,163:105604。 Deshmukh,Al。 (2021)。 细胞报告,37(10):110078。图2 NA在4周内诱导体内重复收缩。降低遗传扩张的商业应用和优势可以是具有一系列神经发育条件的个体的变革疗法,因为目前尚无治愈罕见的三核苷酸重复疾病的治愈方法。与竞争方法不同,这会引起收缩,并且功效适合临床试验的快速时间表。开发阶段的临床前体外和体内数据中有希望的。下一步包括药物化学,药代动力学,动物功效和毒理学研究。专利状态专利方法的治疗疾病与在美国#13-06-2023上发出的重复不稳定性相关的疾病,日本#jp2019524160 on 05-11-2023,eu#3496713在13003-2024上,在13003-2024上,悬而未决地申请#CA303359590 in CANCALAITIAN n.(2020)。自然遗传学,52:146-59。HASUIKE,Y。等。(2022)。疾病神经生物学,163:105604。Deshmukh,Al。(2021)。细胞报告,37(10):110078。

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