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摘要：基因治疗通过靶向潜在的遗传原因来治疗多种遗传疾病。本摘要回顾了基因疗法的当前研究工作和进步，强调了其在各种遗传疾病中的潜在应用，例如遗传的代谢疾病，免疫缺陷，血红蛋白疾病和神经系统疾病。讨论的主要主题包括基因治疗策略，矢量设计，输送方法，临床试验和新兴技术，例如CRISPR-CAS9基因编辑。摘要旨在全面概述基因治疗状态及其对遗传疾病治疗的潜在影响。关键词：基因治疗，遗传疾病，遗传代谢疾病，免疫缺陷，血红蛋白病，神经疾病，神经疾病，载体设计，递送方法，临床试验，CRISPR-CAS9，CRISPR-CAS9，基因编辑。简介：遗传疾病对全球医疗保健系统构成了重大挑战，影响了数百万个人及其家人。这些疾病是由于个人DNA中的突变而导致的，通常会导致症状使人衰弱，在某些情况下会过早死亡。遗传疾病的传统治疗方法通常集中于管理症状，而不是解决潜在的遗传原因。但是，基因治疗的出现为直接靶向和纠正负责这些疾病的遗传缺陷的新可能性开辟了新的可能性。通过在患者细胞中引入，改变或删除特定基因，基因治疗旨在恢复正常基因功能或补偿缺陷的基因。基因疗法代表了一种革命性的医学方法，通过解决遗传水平的根本原因来提供长期甚至永久解决遗传疾病的潜力。这种变革性方法对广泛的遗传疾病有望，从罕见的单基因疾病到受多种遗传因素影响的更复杂的疾病。1,2在过去的几十年中，在
探索基因治疗在治疗遗传方面的潜力...
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