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图 4. AAV-RPGR ORF15L 恢复 RPGR-KO RO 中的 RPGR 功能特性。(A)对 WT、未转导和 AAV-RPGR ORF15L 处理的 RPGR-KO 类器官中的 RPGR 谷氨酰化进行 WES 分析。(B)以 RPGR:β-微管蛋白比率计算的 WES RPGR 谷氨酰化水平量化表明,与未转导的 RO 相比,AAV-RPGR ORF15L 处理的 RPGR-KO RO 中的 RPGR 谷氨酰化增加。n=3-6 RO,** 与未转导 RO 相比 p<0.01。(C)对 WT、未转导的 RPGR-KO 和 AAV-RPGR ORF15L 处理的 d160 RO 中的 RGPR-GT335 共定位进行 IF 分析。比例尺 = 20μm。 (D) RPGR-GT335 共定位的量化。n=2-3 RO。*** p<0.001,**** p<0.0001 vs 非转导 RO。(E) WT、非转导 RPGR-KO 和 AAV-RPGR ORF15L 处理的 d160 RO 中 RGPR-GT335 共定位的 IF 分析。视网膜外核区域 (ONL) 以橙色箭头表示。比例尺 = 40μm。(F) 视紫红质错误定位的量化,分析为 ONL 中高于阈值的像素。n=2-3 RO。** p<0.01 vs 非转导 RO。

AAV-RPGR 基因治疗 RPGR 相关 X 连锁...

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