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Abstract Inborn errors of metabolism (IEMs) are a group of genetic diseases that occur due to the either deficiency of an enzyme involved in a metabolic/biochemical pathway or other disturbances in the metabolic pathway including transport protein or activator protein deficiencies, cofactor deficiencies, organelle biogenesis, maturation or trafficking problems.这些迷失者对受影响个体的福祉和生存都有很大的影响，因此具有统一的意义。在寻求有效治疗的过程中，酶替代疗法（ERT）已成为许多溶酶体储存障碍（LSD）（LSD）和酶替代疗法的可行策略，以其他代谢症（包括苯基酮酮尿症和下层层盘）的罕见形式形式。然而，这些疾病患者（主要是LSD）与酶融合有关的主要挑战是高抗体滴度的发展。专注于免疫调节的策略在诱导对ERT的免疫耐受性方面表现出了希望，从而提高了总体生存率。与仅用ERT治疗的病例相比，IgG抗体发育的发生也导致IgG抗体发育的发生也减少了。通过纳入从术方法中获得的知识并分析临床和临床前试验中免疫耐受诱导（ITI）方式的结果，这表明ERT的疗效有了显着提高。在这项综合综述中，评估了ITI模式的进展，从临床和临床前试验中汲取了见解。重点是在IEM的背景下评估ITI的进步，专门针对通过ERT管理的LSD。
酶替代疗法的免疫耐受性诱导的进步
主要关键词
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