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摘要：腺相关病毒（AAV）是基因治疗中DNA递送的常用载体。在这里，我们开发了一个系统，该系统可以通过多步介绍RNA包装组件和AAV REP蛋白的修改来包装mRNA。由此产生的携带mRNA AAVS（RAAVS）保留了常规AAV的大多数特性，包括衣壳组成，病毒形态和组织端主。这些RAAV可以介导mRNA转移到靶细胞和组织中，从而导致功能蛋白的短暂表达。重要的是，静脉注射的RAAV有效地越过了血脑屏障（BBB）并感染了整个小鼠大脑。因此，可以修改DNA病毒载体以进行RNA递送，我们的RAAV代表了第一个高效的BBB跨mRNA递送系统，可通过全脑感染用于治疗目的。
多步工程腺相关病毒启用全脑mRNA递送
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