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细胞和基因治疗(CGT)景观继续以前所未有的速度发生变化:当今美国市场有18个CGT,估计有30至40个制造商的近期管道中有CGT。1前十名制药商中的七个在市场上或开发中具有CGT。2 FDA在2023年对几个CGT做出了决定,预计到2028年将批准30至60 cgts。3一些估计表明,到2030年将接受CGT的100,000多名患者,估计在美国,年度支出为200亿美元。4 CGT是独一无二的,它们可能已经治愈,可能只需要一次管理,并且通常具有高前期成本。虽然基因与细胞疗法的成本,给药和覆盖率存在差异,但CGT的个性化性质,复杂的制造过程以及有限的纵向数据有助于患者的访问挑战。

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