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在纽约纽约的自然通讯中 - 2024年6月12日 - Cellectis（“公司”）（Euronext增长：ALCLS-NASDAQ：CLLS），这是一家临床阶段的生物技术公司，使用其先驱基因编辑平台开发了生命和Gene Therapies，该平台开发了生命和Gene therapies，该平台在Antial nation natire natival nation nation nation nation nation nation nation则可宣布，该出口涉及一项出口，该出口涉及一项启发性的出口。镰状细胞疾病的基因治疗方法。 镰状细胞病（SCD）是全球最常见的遗传疾病之一。 SCD是由HBB基因中的单点突变引起的，该基因编码了血红蛋白（HB）的β亚基。 通常，红细胞采用圆盘状的形状，使它们可以轻松地通过血管移动并在整个体内输送氧气。 在镰状细胞疾病中，红细胞变成新月形或“镰状”形状，功能失调的状态会损害血流，氧气递送和触发多种使人衰弱的症状，包括激烈的疼痛危机。 Cellectis利用TALEN®技术和非病毒基因修复模板的递送来开发造血茎和祖细胞（HSPC）中临床相关的基因编辑过程。 此过程可以具有高精度，特异性和最小基因组不良事件的有效HBB基因校正。 将此HBB基因校正过程应用于SCD患者-HSPCS导致成熟的红细胞中正常成年血红蛋白的50％表达超过50％，而在不诱导β-丘脑血症表型的情况下矫正了镰状表型。 编辑的HSPC在免疫缺陷的鼠模型中有效地植入了，并保持了与HBB基因校正事件的临床相关水平。在纽约纽约的自然通讯中 - 2024年6月12日 - Cellectis（“公司”）（Euronext增长：ALCLS-NASDAQ：CLLS），这是一家临床阶段的生物技术公司，使用其先驱基因编辑平台开发了生命和Gene Therapies，该平台开发了生命和Gene therapies，该平台在Antial nation natire natival nation nation nation nation nation nation nation则可宣布，该出口涉及一项出口，该出口涉及一项启发性的出口。镰状细胞疾病的基因治疗方法。镰状细胞病（SCD）是全球最常见的遗传疾病之一。SCD是由HBB基因中的单点突变引起的，该基因编码了血红蛋白（HB）的β亚基。通常，红细胞采用圆盘状的形状，使它们可以轻松地通过血管移动并在整个体内输送氧气。在镰状细胞疾病中，红细胞变成新月形或“镰状”形状，功能失调的状态会损害血流，氧气递送和触发多种使人衰弱的症状，包括激烈的疼痛危机。Cellectis利用TALEN®技术和非病毒基因修复模板的递送来开发造血茎和祖细胞（HSPC）中临床相关的基因编辑过程。此过程可以具有高精度，特异性和最小基因组不良事件的有效HBB基因校正。将此HBB基因校正过程应用于SCD患者-HSPCS导致成熟的红细胞中正常成年血红蛋白的50％表达超过50％，而在不诱导β-丘脑血症表型的情况下矫正了镰状表型。编辑的HSPC在免疫缺陷的鼠模型中有效地植入了，并保持了与HBB基因校正事件的临床相关水平。这个全面的临床前数据包为自体基因校正的HSPC的治疗应用奠定了阶段。“TALEN®技术，非病毒DNA修复模板设计和Cellectis的脉冲专有电动系统的独特组合使我们能够在长期的血小质量干细胞中建立精确，有效且与临床相关的HBB基因矫正过程，从SCD患者进行了SCD Celtien Celen Valton，Phien vice，Vice，Vice。“ SCD是一种毁灭性的血液疾病，影响了全球数百万个人。TALEN®基因治疗方法可以代表一种新的替代治疗方法，尤其是对于治疗方法有限的患者。此基因编辑过程具有强大的治疗潜力，因为它可以轻松地用于纠正与许多其他遗传疾病相关的点突变。”
Cellectis揭示了...
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