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1 月 6 日，美国食品药品管理局发布了一份关于加速审批以及确定是否正在进行确认性试验的考虑因素的指南草案。[1] 该指南草案回应了 FDA 根据 2023 年综合拨款法案管理加速审批计划的新权力和职责，FDA 在初始指南草案中对此进行了高层讨论。[2] 新的指南草案缩小了对确认性试验的严格要求，并概述了确保进行确认性试验以验证加速审批药物临床益处的具体流程。 FDA 正在邀请公众对该指南草案发表意见，截止日期为 3 月 10 日。背景加速批准计划在治疗某些严重或罕见疾病的迫切需要和同样重要的确保患者安全的需要之间取得了平衡，即在传统的三期临床研究路线下，在确定合理可能预测药物最终临床益处的替代终点或中间终点的基础上，允许在药物被有条件地批准用于治疗严重或罕见疾病之前，对药物进行有条件批准。[3] 作为加速批准的一项条件，申办方必须进行上市后确认试验，以验证预期的临床益处，即支持符合 FDA 全面上市批准标准的完整安全性和有效性发现。因此，成功完成这些确认研究会将药物的加速批准转为传统批准。新的确认试验要求在本指南草案中，FDA 详细解释了上个月指南草案中建立的更高要求，即在加速批准之前必须进行确认试验。根据这项加强的要求，FDA 规定，在加速批准之前，确认性试验“即使没有全部招募，也必须进行得非常顺利”，在批准后招募特别困难的情况下，必须全部招募。该机构解释说，如果试验 (1) 的目标完成日期“与认真及时地进行试验相一致；(2) “申办方的进展和批准后试验的计划足以保证试验按时完成”；(3) 试验的招募至少已经开始，则该试验正在进行中。
FDA 更新确认性试验指南的要点
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