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工程化 T 细胞疗法正在彻底改变癌症治疗，它可使白血病和淋巴瘤等血液相关癌症实现长期缓解。这些疗法包括移除患者的 T 细胞，“重新编程”它们以攻击癌细胞，然后将它们输回患者体内。使用 CRISPR-Cas9 进行靶向基因失活（敲除）可增强 T 细胞活性（1、2），并有可能扩大细胞疗法的应用。到目前为止，尚不清楚 CRISPR-Cas9 编辑的 T 细胞在重新注入人体后是否会被耐受并生长。在本期第 XXX 页，Stadtmauer 等人（3）展示了对首批使用 CRISPR-Cas9 修饰的 T 细胞治疗的癌症患者进行的 1 期临床试验（旨在测试安全性和可行性）的数据。这些发现代表了基因编辑在治疗应用方面取得的重要进展，并凸显了加速细胞疗法发展的潜力。
加州大学伯克利分校
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