摘要 CRISPR-Cas9 是一种强大的基因组编辑技术,其中单个向导 RNA (sgRNA) 赋予靶位点特异性以实现 Cas9 介导的基因组编辑。已经基于人类和模型生物的参考基因组开发了大量 sgRNA 设计工具。然而,现有资源并不是最佳的,因为靶向区域内的基因突变或单核苷酸多态性 (SNP) 会干扰向导-靶互补性,从而影响基于 CRISPR 的方法的效率。为了便于识别 (1) 非参考基因组中的 sgRNA、(2) 不同遗传背景下的 sgRNA 或 (3) 针对含 SNP 的等位基因的特定靶向,例如疾病相关突变,我们开发了一个网络工具 SNP-CRISPR ( https://www.fl yrnai.org/tools/snp_crispr/ )。 SNP-CRISPR 可用于根据公共变异数据集或用户识别的变异设计 sgRNA。此外,该工具还计算针对变异和参考的 sgRNA 设计的效率和特异性得分。此外,SNP-CRISPR 提供了上传多个 SNP 的选项,并使用单个 sgRNA 设计同时针对一个或多个附近的碱基变化。鉴于这些功能,SNP-CRISPR 在模型系统中以及用于疾病相关变异校正的 sgRNA 设计中具有广泛的潜在研究应用。
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