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摘要背景:儿童癌症患者急需新的治疗方法,因为大约 25% 的患者会复发,20% 的患者会死于疾病。此外,大多数幸存者都患有临床相关的健康问题。重新利用针对成人适应症开发的靶向药物可以为儿童癌症患者提供新的治疗选择。为了优先考虑用于儿科临床开发的靶向药物,我们采用了系统评价方法来制定目标可操作性评价 (TAR) 策略。这些 TAR 通过对特定靶点(途径)和儿童肿瘤相关药物的现有科学文献进行结构化批判性评价和总结,评估已发表的临床前概念验证 (PoC) 数据的强度和完整性。方法:在 PubMed 中进行了敏感的文献搜索,并确定了相关论文。对于每篇论文,提取单个实验结果,标记为

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