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我们的 Hb G-Makassar 直接编辑策略证明了电穿孔后 CD34 + 细胞单个碱基的高编辑效率，这种效率在杂合和纯合镰状细胞的红细胞分化过程中得以维持。此外，我们还能够通过一种新型 UPLC 方法和 LC-MS 解析并确认 Hb G-Makassar b 珠蛋白变体的安装。我们证明，在高编辑效率下，可以实现高双等位基因编辑，将 HbS 珠蛋白水平降低至 <15%，并减少暴露于缺氧条件下的编辑细胞的体外镰状化。结合自体干细胞移植，将致病镰状细胞突变直接编辑为自然发生且无症状的 Hb G-Makassar 是一种有前途的镰状细胞患者新治疗模式。
简介 Hb G-Makassar β-珠蛋白的检测...
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