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CRISPR-Cas 技术是基因操作领域的一项突破性工具，彻底改变了我们精确高效地编辑 DNA 的能力。该技术代表“成簇的规律间隔的短回文重复序列”（CRISPR）和 CRISPR 相关（Cas）蛋白，利用 Cas 蛋白和 RNA 分子对核酸序列进行有针对性的修改，从而产生一种多功能的基因编辑工具。CRISPR-Cas9 系统是使用最广泛的 CRISPR 系统，由加州大学伯克利分校和维也纳大学的科学家于 2012 年开发，以 Emmanuelle Charpentier 为主要负责人。同年，麻省理工学院和哈佛大学布罗德研究所发表了该系统在真核生物中的应用。从本质上讲，CRISPR-Cas 就像一把分子剪刀，使科学家能够精确地瞄准和修改 DNA/RNA 的特定部分。它包含两个主要组成部分：充当剪刀的 Cas 蛋白，以及引导这些蛋白质到达 DNA 链上所需位置的 RNA 分子。该过程从设计与目标 DNA 序列相匹配的引导 RNA 开始。然后，该引导 RNA 将 Cas 蛋白引导至 DNA 上的特定位置，Cas 蛋白在该位置进行精确切割。然后细胞的修复机制进行干预，要么整合所需的改变（下图中的“程序化 DNA”），要么利用细胞固有的修复机制来纠正基因异常。使用可以廉价快速合成的短引导 RNA 使其比其他基因编辑技术更容易使用，其他基因编辑技术则需要通过更费力的过程才能实现类似的结果（即：TALEN）。
CRISPR 技术：专利和许可格局
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