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2024 年 10 月 24 日 尊敬的 Robert Califf 医学博士 美国食品药品管理局局长 新罕布什尔大道 10903 号 马里兰州银泉 20993 亲爱的 Califf 医生： 我们写信是为了咨询美国食品药品管理局 (FDA) 罕见儿科优先审查券 (PRV) 计划的管理，特别是该计划适用于基因疗法等创新疗法。 对于镰状细胞病 (SCD) 社区来说，2023 年 12 月批准首批治疗 SCD 的基因疗法是数十年辛勤工作的成果——这项合作包括患者、提供者、研究人员、制造商和 FDA。 FDA 官员在公告中正确地指出了为其他罕见病患者做更多事情的潜力：“基因疗法有望提供更有针对性和更有效的治疗，特别是对于目前治疗选择有限的罕见病患者。” SCD 是一种遗传性血液疾病，影响着美国约 100,000 人。这种疾病会导致多种并发症，并引起急性和慢性剧烈疼痛。对于大约 20,000 名患有最严重疾病的患者来说，这些批准为患者的治疗选择提供了一种变革性的新工具。然而，将这些治疗带给患者还面临着另一组挑战。我们很高兴看到 FDA 官员早就意识到了这些挑战，我们需要确保我们正在用尽一切可用的手段来支持这个脆弱的罕见疾病创新生态系统。国会于 2012 年设立了罕见儿科疾病优先审查券 (PRV) 计划，以提供其中一种手段。PRV 计划旨在通过对另一项新药申请提供 6 个月的“优先”审查来激励罕见儿科疾病新疗法的开发。当时，该法案的一位发起人指出，该计划将“通过扩大成本中性的优先审查券计划，激励制药公司为患有儿童癌症和镰状细胞病等罕见儿科疾病的儿童开发新药。”然而，我们担心 FDA 最近对该计划的管理可能没有履行该计划的承诺、最初的愿景和意图。具体来说，我们了解到 FDA 已初步决定狭义解释 PRV 法规中“活性成分”的定义，导致意外拒绝了至少一项儿科 PRV。要获得 PRV，产品必须不含有“任何其他产品中之前已批准的活性成分”
2024 年 10 月 24 日，尊敬的 Robert Califf 医学博士......
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