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人类基因组和治疗技术进步的测序已使许多疾病得以诊断，理解和潜在的治疗，以至于我们已经快速提高了我们有效地开发和评估治疗目前正常诊断的疾病的能力。对于那些过去很难诊断的复杂神经遗传疾病，其症状有时是复杂，可变且不可逆的。药物开发的主要缺乏效率是，精确医学概念的治疗方法的概念与准确的药物相当于准确测量疾病活动。作为黄金标准的患者感受，功能或表现的改善的最初要求仍然是对药物开发和调节的常常引用和毫无疑问的信念[1]，现在也对雷姆伯爵（Reimbursement）[2]。有意义的药物应该以某种可衡量的方式使患者变得更好的事实肯定是有意义的，确立了为什么对待它们的原因以及为什么我们应该为药物付费。但是，治疗的科学已经超越了最简单的快速可逆疾病，可以很容易发生这种疾病，以及我们关于值得付出的付款的决定，以促进需要在治疗潜在疾病之前促进临床疾病之前将其治疗，这是必不可少的，并且是必不可少的。这些疾病的诊断相对较晚，因此很难在最有效的疾病早期研究这些疾病。更重要的是，“感觉，功能，幸存”的标准的复杂性是，下游可变的病理生理反应对人类人群内在可变的基因型引起的疾病产生的疾病产生了实质性的噪音，从而造成了巨大的噪音，这使得衡量临床变化的努力有时，这些反应有时是误导性的，并且实际上是误导性疾病，并且与疾病的治疗不一致。对于诸如大脑试图补偿和维持功能的进行性神经疾病之类的疾病，临床表现的变化发生在疾病过程中很晚才发生在此时，该系统无法再补偿并确切地分解，几乎没有空间来改善潜在的疾病。举例来说，我的第一位患有肾上腺素肌营养不良的患者是一个能力强大的7岁，他从在几周内遇到严重的视觉效果到严重的视觉缺乏效率。然而，他的第一个MRI显示了他大脑中完全破坏白质的证据
21世纪药物开发的转变
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