眼睛和视网膜提供了一个独特的模型系统,用于研究神经元中遗传操作的影响。视网膜的输出细胞是视网膜神经节细胞(RGC),它们是位于视网膜内表面的神经元,与眼睛的玻璃体室相邻[1,2]。RGCS将其轴突向下伸出视神经,以将视觉信息从视网膜传输到大脑[1,3]。因此,不同的隔室允许通过玻璃体向RGC提供处理,并监测治疗对大脑中RGC的视神经和末端场中轴突的影响。RGC的正常功能对于维持视力至关重要,对RGC或疾病(例如青光眼或视神经神经病)的损伤[4]可能导致视力丧失。使用基因疗法介入神经元变性的过程可能会导致RGC存活,潜在地保留或恢复视力。治疗RGC的一种方法是通过注射重组腺相关病毒(AAV)向量转导这些细胞。