委托的供应商指南可用于支持医疗必要性和其他承保范围确定。 C IGNA 国家处方集承保范围:概述 Fabhalta 是一种因子 B 抑制剂,适用于以下用途:1 • 阵发性睡眠性血红蛋白尿 (PNH),用于治疗成人。 • 原发性免疫球蛋白 A 肾病 (IgAN),用于减少有快速病情进展风险的成人蛋白尿,通常尿蛋白与肌酐比率 (UPCR) ≥1.5 g/g。Fabhalta 有一个关于严重脑膜炎球菌感染的黑框警告。1 Fabhalta 仅可通过受限访问计划 Fabhalta 风险评估和缓解策略 (REMS) 获得。 疾病概述 PNH PNH 是一种罕见的造血干细胞遗传性疾病。 2,3 X 连锁基因磷脂酰肌醇聚糖 A 类 (PIGA) 的突变导致糖基磷脂酰肌醇 (GPI) 蛋白缺陷,该蛋白负责将其他蛋白质部分锚定在红细胞表面。这些蛋白质锚定的丧失会导致细胞溶血,并导致溶血性贫血、血栓形成和外周血细胞减少等并发症。PNH 是一种临床诊断,应通过外周血流式细胞术来确认,以检测缺失或