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抽象的罕见性贫血（RA）主要是遗传性疾病，患病率较低，临床严重程度广泛，影响了红细胞生成或红细胞成分的不同阶段。ra通常仍未被诊断或误诊，并且多年来的治疗选择仅限于支持性护理。在过去的几十年中，阐明了几种RA的分子机制为开发新治疗铺平了道路。除支持性护理和同种异体骨髓移植以外的其他创新治疗中，目前正在β-丘脑甲虫，镰状细胞病（SCD）和先天性溶血性贫血的临床试验中。最近，luspatercept是一种激活素受体配体陷阱靶向无效的红细胞生成的，已被批准为第一种用于输血依赖性β-硫代亚麻症的药物治疗方法。l-谷氨酰胺，体素和克里扎龙珠单抗是新药批准的SCD，针对复杂的病理生理机制的不同步骤。基因治疗代表了目前在几种RA中评估的一种创新且令人鼓舞的策略，并最近批准用于β-甲基硫酸省。此外，基因编辑技术的出现代表了另一种选择，主要集中于纠正有缺陷的基因或编辑调节胎儿血红蛋白合成的基因的表达。在这篇评论中，我们旨在更新创新治疗的状态和正在进行的试验，并讨论RA治疗的未来指示。有趣的是，几个分子显示出一种有希望的治疗这些疾病之一的结果，而其他分子正在评估中。在不久的将来，RA的管理可能包括针对患者特征量身定制的多种药物治疗。
稀有贫血的创新治疗
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