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淀粉样变性是由不溶性蛋白排列的细胞外沉积引起的,该蛋白质是由不同前体蛋白质的结构变化形成的。跨甲状腺素蛋白淀粉样蛋白心肌病(ATTR-CM)的显着临床和流行病学相关性,其发病率的增加与全球人群的老龄化有关,鉴于其在老年人群中的较高流行率,它激发了人们对能够改变自然病程的特定治疗靶标的强化。在过去的几年中,随着ATTR-CM的重大新疗法的出现特别多,重要的试验表明了积极的结果并改变了不可阻碍和致命疾病的自然历史。到目前为止,可用的药物主要促进没有晚期心脏病患者的疾病进展的稳定,但在大多数情况下没有逆转结构性心脏病。基于针对沉积淀粉样蛋白纤维的单克隆抗体基于单克隆抗体的div蛋白(TTR) - 止动物有望实现这些期望。Deplettr-CM将测试针对沉积在ATTR-CM患者心肌中的TTR纤维的单克隆抗体的安全性和功效。这将是第一个测试这种新的抗淀粉样蛋白治疗的多中心随机对照试验,即“淀粉样蛋白纤维耗尽器”。这是一种旨在恢复淀粉样蛋白积累的策略

淀粉样蛋白纤维耗竭的新临床试验

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