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关于nizubaglustat nizubaglustat是一个小分子，口服以一次性片剂形式获得，横穿血脑屏障并分布在大脑中。它的结构提供了一种独特的双重作用/工作机制，该模式已被开发为具有神经学参与的稀有溶酶体储存障碍的潜在治疗方法，包括GM1和GM2 Gangliosidoss和Niemann-Pick型C型C（NPC）。该分子抑制了两个关键酶；一个负责创建病原体储存材料的骨干结构，另一种是调节溶酶体内部酸pH值的维持，这对于该细胞器的正确功能至关重要。Pronto研究同时，Azafaros还宣布了该公司Pronto试验的12个月后续数据，《晚期/少年GM1》和GM2 Gangliosidoses的自然历史研究。Pronto研究是一项前瞻性自然史研究，旨在评估晚期/少年GM1和GM2神经节蛋白的神经系统疾病的进展。该研究包括具有这种疾病形式的参与者，遗传诊断以及2至20岁之间的参与者。主要目标是使用临床量表和护理人员问卷提供洞察力和了解疾病进展。从6个国家 /地区招募了总共30名参与者。pronto是这两种罕见疾病的最大的前瞻性自然史研究，并为Nizubaglustat以及Gangliosidoses研究社区的进一步发展提供了宝贵的见解。随访一年后收集的数据显示，未经治疗的患者（共济失调的评估和评级量表）和行为尺度（Vineland v.3）明显恶化，为3期安慰剂组的预期进展提供了可靠的数据。
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