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摘要：囊性纤维化是一种危及生命的疾病，影响着全球至少 100,000 人。该病是由囊性纤维化跨膜调节器 (CFTR) 基因缺陷引起的，目前已发现 360 种 CFTR 致病突变。自发现 CFTR 基因以来，人们越来越期望开发出能够大幅提高生活质量甚至治愈囊性纤维化患者的治疗方法。然而，目前仍不确定哪种正在开发的治疗方法能够成功治疗囊性纤维化。本研究通过评估参与全球网络调查的 524 多名囊性纤维化研究人员的意见来解决这一问题。对于大多数受访者来说，CFTR 调节剂疗法最有可能在未来 15 年内成功治疗囊性纤维化，尤其是通过使用 CFTR 调节剂组合。大多数受访者还认为，修复或替换 CFTR 基因将在 15 年内治愈囊性纤维化，而 CRISPR-Cas9 是最有可能实现此目的的基因工具。
期待囊性纤维化的新治疗方法
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