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摘要：多聚谷氨酰胺 (polyQ) 疾病，包括亨廷顿氏病，是一组由 CAG 重复扩增引起的晚发型进行性神经系统疾病。尽管最近有许多研究调查了 polyQ 疾病的病理特征和发展，但仍有许多问题尚未得到解答。新基因编辑技术的进步，尤其是 CRISPR-Cas9 技术，对于生成相关的 polyQ 模型具有不可否认的价值，这为研究过程提供了实质性支持。在这里，我们回顾了如何使用这些工具来纠正致病突变或创建具有不同 CAG 重复数的同源细胞系。我们描述了各种细胞模型，例如 HEK 293 细胞、患者来源的成纤维细胞、人类胚胎干细胞 (hESC)、诱导性多能干细胞 (iPSC) 和使用基因组编辑技术生成的动物模型。
利用基因组编辑工具模拟聚谷氨酰胺疾病的进展
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