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临床前数据的可转化性：选择具有良好且广为接受的动物模型（如小鼠、其他啮齿动物、猴子等）的适应症，这些动物模型可以重现人类疾病的重要方面，从而大大降低项目风险。动物研究可以提供关于假设是否正确的第一个间接信号，这在单基因疾病环境中尤其有效。不幸的是，大多数人类疾病的动物模型只是近似值，因此最好将这一方面与人类样本的体外数据相结合，例如人类血液提取物实验或类似实验。在过去几年中，在调节某些重要方面的 3D 人体细胞培养方面取得了很大进展，这些可以提供大量有价值的信息。理想情况下，应该结合不同的方法来获得最完整的数据包。
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