靶向蛋白质降解是另一个令人兴奋的前沿。破译人类基因组让我们能够更好地了解与人类相似的蛋白质组,即我们细胞表达的蛋白质的集合。由于数以万计的蛋白质控制着疾病和健康,研究人员长期以来一直在寻找消除有害蛋白质的方法。虽然传统药物、RNA 沉默和基因编辑可以针对其中一些不良因素,但研究人员最近发现了利用细胞蛋白酶体(通常被称为“垃圾箱”或“垃圾压实机”)更有效地完成这项工作的方法。与疫苗利用人体自身免疫系统的方式类似,促进蛋白质降解的药物可以作为引发保护性反应的催化剂。近年来,许多专注于该技术的生物技术公司应运而生,大型制药公司也开始开发自己的能力并探索合作伙伴关系。例如,辉瑞公司已与生物技术公司 Arvinas 合作,将后者的乳腺癌蛋白质降解疗法商业化。
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