基因疗法已成为治疗几种可怕和罕见疾病的潜在平台,而这些疾病是传统疗法无法实现的。病毒载体已被广泛探索为基因治疗的关键平台,因为它们能够有效地将基于核酸的治疗剂运送到细胞中。然而,它们在递送过程中缺乏精确度,导致了一些脱靶毒性。因此,人们已经探索了各种非病毒基因递送载体形式的策略,目前已在包括 SARS-CoV-2 疫苗在内的几种疗法中使用。在这篇综述中,我们讨论了脂质纳米颗粒 (LNP) 为有效基因递送提供的机会。我们还讨论了通过微流控技术高通量制造非病毒基因递送载体的各种合成策略。我们最后介绍了这些载体在递送不同遗传物质(如 CRISPR 编辑器和 RNA)方面的最新应用和临床试验,用于治疗从癌症到罕见疾病的不同医疗状况。 2022 由 Elsevier BV 出版 这是一篇根据 CC BY 许可 ( http://creative-commons.org/licenses/by/4.0/ ) 的开放获取文章。