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印度政府征集概念提案,主题为“开发基于干细胞的疾病和药物测试模型,以及动物模型,以确定干细胞的安全性和有效性,用于治疗人类疾病”。1. 背景:由干细胞分化而来的类器官和组织是疾病建模、药物筛选和再生医学的有前途的资源,因为它们可以忠实地捕捉组织组织,连接标准细胞培养方法和体内动物模型。然而,需要集中研究来解决低可重复性和可变性问题,并克服使用类器官和基于干细胞的管道作为药物筛选、疾病建模等标准的其他障碍。虽然类器官是未来的发展方向,但在开始人体临床试验之前,在动物模型中测试医疗治疗的安全性和有效性是一项基本要求。需要具有与人类疾病模型高度相似的病理生理学的稳健动物模型,以便轻松推断人类的剂量、给药途径和治疗结果。干细胞和基因治疗等新兴技术对其安全性和有效性的评估提出了独特的挑战。需要更大的动物模型来精确模拟骨骼、软骨、皮肤、肺、胰腺、肝脏、肠道、心脏、神经系统、肾脏和其他器官的损伤,并评估相应的治疗方法。需要寿命更长的动物模型来研究治疗的长期效果以及慢性和退行性疾病。随着基因编辑工具的日益普及和基因组测序成本的下降,现在可以快速开发干细胞和动物模型用于各种目的。本次征求建议书将支持类器官和基于干细胞的药物筛选管道;基于干细胞的疾病模型,用于诊断、药物发现和筛选;动物模型,以确定干细胞对与印度次大陆相关的人类疾病的安全性和有效性。

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