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CRISPR-Cas9 可以在 DNA 序列中的所需位置切割 DNA。这会激活细胞自身的 DNA 修复机制,添加或删除遗传物质片段,或用实验室定制的片段替换现有的受损遗传物质片段。但与使用蛋白质序列靶向 DNA 的其他类型的核酸酶不同,CRISPR-Cas9 使用称为向导 RNA 的短 RNA 序列来靶向所需的 DNA 序列。这使得 CRISPR-Cas9 非常容易重新编程以靶向不同的位点。Cas9 的其他方面使其难以进入某些类型的细胞,这使得它不太适合治疗某些类型的疾病。

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