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近年来，RNA 相关治疗的治疗潜力取得了巨大进步，特别是反义寡核苷酸 (ASO) 药物，导致 ASO 监管批准数量增加。在这项研究中，我们重点关注 SPL84，这是一种吸入式 ASO 药物，用于治疗肺部疾病囊性纤维化 (CF)。由于存在各种生物、物理、化学和结构障碍，肺部药物输送具有挑战性，尤其是在以细胞核为目标时。SPL84 在肺部的有效分布、细胞和细胞核的渗透以及稳定性是影响临床药物疗效的关键参数。在这项研究中，我们展示了 SPL84 在小鼠和猴子肺部的正确分布以及细胞和细胞核渗透。体内和体外研究证实了我们的吸入式 ASO 药物通过 CF 患者来源的粘液和肺溶酶体提取物的稳定性和流动性。我们的研究结果得到了有希望的临床前药理作用的支持，强调了 SPL84 作为治疗 CF 患者的有效药物的巨大潜力。此外，成功解决 SPL84 的肺部分布和特定细胞靶向问题为进一步开发 SpliSense 吸入式 ASO 药物治疗未得到满足的肺部疾病提供了巨大的机会。
SPL84吸入反义寡核苷酸的输送特性
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