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2022 年,从临床前到预注册的基因、细胞和 RNA 疗法管线增长了 7%,使正在开发的疗法总数达到 3,726 种。其中超过一半(55%)是基因疗法,包括 CAR-T 细胞疗法等转基因疗法。其余的是非转基因细胞疗法(22%)和 RNA 疗法(23%)。在基因疗法管线中,肿瘤学和罕见病仍然是总体和临床发展的首要领域。肿瘤学和罕见病也是非转基因细胞疗法总体管线发展的首要领域。罕见病和抗感染疗法仍然是 RNA 疗法的两大目标领域。

细胞、基因和 RNA 治疗前景

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